Filipe com os pais, Grazielle Baptista e José Roberto Baptista Júnior - Imagem: Redes Sociais
Famílias de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, uma doença genética rara, comemoram a aprovação do registro do Elevidys pela Agência Nacioanl de Vigilância Sanitária (Anvisa), no dia 2 de dezembro. O medicamento, avaliado em cerca de R$ 17 milhões por dose, é considerado um dos mais caros do mundo e responsável pelo tratamento da doença.
A aprovação significa que, agora, esse remédio pode ser fornecido no Brasil, o que abre caminho para a sua inclusão no Sistema Único de Saúde (SUS).
A Duchenne é uma condição degenerativa que afeta principalmente meninos e causa fraqueza muscular progressiva e compromete funções essenciais, como a respiração e os batimentos cardíacos.
Sem tratamento, a maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos dez anos e enfrenta complicações graves, que podem levar à morte ainda na juventude.
A medicação é indicada para crianças entre quatro e sete anos, quando os efeitos do tratamento são mais eficazes. A droga age como uma terapia genética para desacelerar o avanço da doença.
A luta das famílias Em Paraguaçu Paulista (SP), Grazielle Aparecida, mãe do Felipe, de três anos e portador de Duchenne, luta para arrecadar os recursos necessários para a aplicação do Elevidys após a liberação. Em entrevista à TV TEM, a mãe lembrou como descobriu o diagnóstico do filho.
"O Felipe teve sempre atrasos nos marcos de desenvolvimento infantil, só que nós achávamos que era o tempinho dele, que era o jeitinho dele, e também nem o pediatra, na época que acompanhava, viu nada considerável. Mas, ao longo do tempo, meu filho também foi tendo um atraso significativo na fala e sempre era diferente das outras crianças na questão de brincar. Ele era um pouco mais vagaroso, caía com uma certa frequência, não tinha a mesma agilidade das outras crianças quando íamos em festinhas, em parques", relata Grazielle.
O alerta e o encaminhamento para um neuropediatra vieram após uma avaliação com a fonoaudióloga, que percebeu um atraso motor no desenvolvimento de Felipe.
"Nós procuramos tratamento com fonoaudióloga. Ela percebeu, claro, a questão da fala, mas também notou que a questão motora grossa do meu filho era significativa na avaliação. Então, ela sugeriu que procurássemos um neuropediatra, porque ele não subia os degraus do espaço como as outras crianças e tinha dificuldades que já não eram mais comuns", disse a mãe à TV TEM.
Em Bauru (SP), outra família enfrenta desafios semelhantes, com dois irmãos diagnosticados com a doença, sendo um de quatro anos e outro de apenas um ano.
Artur e Raul foram diagnosticados há pouco mais de um ano. Pela idade de Artur, o mais velho, a família deu início a uma corrida contra o tempo para conseguir acesso ao medicamento.
"Começou uma corrida. Fomos em diversos médicos, buscamos centros especializados para o acompanhamento diário, que requer fisioterapia, fonoaudiologia, entre outros cuidados", relata.
Processo judicial Agora, com a aprovação, as famílias precisam entrar na Justiça para garantir o acesso ao medicamento, e o processo pode não ser tão demorado, segundo o advogado Rafael Alves.
"A partir do momento que a família necessita dessa medicação de alto custo, ela pode ingressar com ação judicial, procurando um advogado e pedindo, liminarmente, o fornecimento. Sobre o tempo entre o pedido da família e a aprovação desse medicamento pelo SUS, os juízes têm sido bem empáticos nessas questões de alto custo, doenças autoimunes e degenerativas. Então, o procedimento entre o pedido e a liminar tem sido rápido, algo em torno de um mês, mais ou menos", explica.
Para Grazielle, mãe de Felipe, a medida traz esperança, mas ela lembra que ainda há um caminho a ser percorrido até o acesso à medicação.
"Essa notícia nos encheu de expectativas e esperança, porém, não significa que essa medicação já está disponível. Então, a luta continua, porque nós queremos a acessibilidade dessa medicação, de modo especial na vida do nosso filho Felipe, assim como na vida de todas as crianças com Duchenne", reforça.
Os principais aspectos da doença são atraso na coordenação motora, anormalidades na marcha, hipertrofia da panturrilha, dificuldade de se levantar da posição deitada ou sentada e quedas frequentes.
Atualmente, o tratamento é baseado no uso de corticosteróides, medicamentos capazes de retardar o declínio da força e da função muscular, além de reduzir o risco de escoliose e estabilizar a função pulmonar.
Em 2023, entrou em vigor uma lei que instituiu o Dia Nacional de Conscientização sobre a Distrofia Muscular de Duchenne, com o objetivo de divulgar informações sobre a doença. A data ocorre em 7 de setembro.
Filipe com os pais, Grazielle Baptista e José Roberto Baptista Júnior - Imagem: Redes Sociais
